Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente a recomandat autorizarea Yuviwel, un tratament pentru copiii cu acondroplazie. Avizul favorabil a fost adoptat la 15 octombrie, iar informațiile au fost publicate de EMA vineri, 16 octombrie. Decizia de autorizare a Comisiei Europene este încă în așteptare.
Indicația recomandată privește copiii de cel puțin doi ani ale căror cartilaje de creștere nu s-au închis. EMA precizează că diagnosticul trebuie confirmat prin testare genetică adecvată. Solicitantul autorizației este Ascendis Pharma Growth Disorders A/S.
Ce arată evaluarea europeană
În studiul randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo, desfășurat timp de 52 de săptămâni, tratamentul a îmbunătățit viteza anualizată de creștere cu 1,49 centimetri față de placebo. Indicatorul descrie diferența observată în studiu, nu înălțimea finală pe care o va atinge un copil.
Printre cele mai frecvente reacții adverse, EMA enumeră reacțiile la locul injectării și hipertricoza, adică o creștere excesivă a părului. Prescrierea și monitorizarea sunt prevăzute pentru medici cu experiență în diagnosticarea și îngrijirea copiilor cu această afecțiune.
Substanța activă este navepegritide. După eliberare, peptida natriuretică de tip C pe care o conține stimulează dezvoltarea celulelor cartilajului și creșterea osoasă, prin receptorul NPR-B.
Administrare săptămânală și următorii pași
Potrivit comunicatului Ascendis Pharma, tratamentul se administrează o dată pe săptămână și este conceput pentru a asigura o expunere continuă la peptida activă în intervalul dintre administrări. Compania arată că dosarul european a inclus trei studii clinice randomizate, dublu-orb și controlate cu placebo, precum și date din extensii deschise de până la trei ani.
Ascendis estimează că decizia finală a Comisiei Europene ar putea veni în trimestrul al patrulea din 2026. Numai în cazul obținerii autorizației, compania anticipează prima lansare din Uniunea Europeană în Germania, în primul trimestru din 2027. Aceste termene sunt estimările producătorului, nu confirmarea disponibilității medicamentului în România.
Afecțiunea pentru care este recomandat tratamentul
Acondroplazia este o afecțiune genetică ce afectează dezvoltarea scheletului. MedlinePlus, serviciul Bibliotecii Naționale de Medicină din Statele Unite, explică faptul că problema privește transformarea cartilajului în os, mai ales la nivelul oaselor lungi ale brațelor și picioarelor. Afecțiunea apare la aproximativ unul din 15.000 până la 40.000 de nou-născuți.
Tabloul afecțiunii poate include infecții repetate ale urechii, curburi anormale ale coloanei și dureri de spate. MedlinePlus descrie și îngustarea canalului spinal, care poate comprima măduva și poate provoca durere, furnicături, slăbiciune la nivelul picioarelor și dificultăți la mers.
Variantele genei FGFR3 determină o activitate excesivă a proteinei corespunzătoare și perturbă dezvoltarea osoasă. Aproximativ 80% dintre persoanele cu acondroplazie se nasc din părinți care nu au această afecțiune; în aceste cazuri sunt implicate variante genetice nou apărute. Această particularitate explică de ce diagnosticul nu depinde de existența unui istoric familial cunoscut.